近日，江蘇威凱爾醫(yī)藥科技股份有限公司（簡稱“江蘇威凱爾”）自主研發(fā)的二代選擇性JAK1抑制劑VC005片，在治療強(qiáng)直性脊柱炎的II期臨床試驗中獲得積極結(jié)果數(shù)據(jù)。

　　結(jié)果顯示：在有效性方面，VC005不同劑量組的患者病情顯著改善，低劑量組在主要療效終點上相對安慰劑有統(tǒng)計學(xué)意義的療效差異，與陽性對照托法替布相當(dāng)；高劑量組與托法替布組相比未出現(xiàn)指標(biāo)惡化。在安全性方面，受試者整體安全性及耐受性良好，未見劑量相關(guān)不良反應(yīng)，低中高劑量組合并后3級及以上TEAE、導(dǎo)致停藥TEAE和嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率較低，與安慰劑相當(dāng)，顯著低于陽性對照托法替布。

　　當(dāng)前VC005片即將完成該項臨床II期工作，下半年即將啟動臨床III期研究。

　　關(guān)于VC005

　　VC005是一款由江蘇威凱爾自主研發(fā)的新型、高效、高選擇性的II代JAK1抑制劑。藥物通過選擇性抑制JAK1，降低炎癥反應(yīng)和免疫細(xì)胞的活化,達(dá)到治療炎癥與自免疾病的效果。VC005較現(xiàn)有已上市優(yōu)勢藥物烏帕替尼，具備更低的JAK2抑制活性（基于體外激酶測試結(jié)果），臨床上有望緩解因過度抑制JAK2帶來的一系列安全性問題。藥物當(dāng)前已開發(fā)兩種劑型：口服片劑處于臨床II期（強(qiáng)直性脊柱炎與中重度特應(yīng)性皮炎）；外用凝膠劑處于臨床I期（輕中度特應(yīng)性皮炎適應(yīng)癥）并已完成受試者入組。

　　關(guān)于JAK1

　　JAKs家族激酶與下游STATs轉(zhuǎn)錄因子形成的JAK/STAT信號通路在強(qiáng)直性脊柱炎、特應(yīng)性皮炎等炎癥與自免相關(guān)疾病中起著重要調(diào)節(jié)作用。目前，已上市的JAK抑制劑，多在抑制JAK1的同時，同數(shù)量級抑制JAKs家族其他亞型，尤其是對JAK2的過度抑制，易在臨床上表現(xiàn)出較嚴(yán)重的不良反應(yīng)，因此I代pan-JAK抑制劑被美國FDA賦予黑框警告，II代選擇性JAK1抑制劑的開發(fā)成為必然趨勢。VC005研發(fā)立足差異化，相比于同靶點藥物，有望在臨床上具備安全性更優(yōu)和療效更佳的雙重優(yōu)勢，成為炎癥與自免相關(guān)疾病患者的更優(yōu)選擇。

　　關(guān)于強(qiáng)直性脊柱炎

　　強(qiáng)直性脊柱炎（簡稱“AS”）是一種慢性炎癥性疾病，主要侵犯骶髂關(guān)節(jié)、脊柱、脊柱旁軟組織及外周關(guān)節(jié)，可伴發(fā)關(guān)節(jié)外表現(xiàn)，嚴(yán)重者可發(fā)生脊柱畸形和強(qiáng)直。流行病學(xué)方面，國內(nèi)AS患病率約為0.36%，患病人數(shù)超500萬人，其中男性高發(fā)，中國AS發(fā)病年齡15~40歲，常見于35歲以下的年輕人。AS病因未明，可能與遺傳、感染、環(huán)境、免疫等因素相關(guān)，且疾病會隨著時間延長進(jìn)行性加重，往往會造成不可逆的結(jié)構(gòu)性破壞，嚴(yán)重者可致殘、致畸，目前尚無根治辦法，需及時控制病情。而在治療藥物方面，JAK小分子靶向抑制劑屬于非免疫原性藥物，與生物制劑相比，可有效避免因人體中和免疫反應(yīng)所產(chǎn)生的繼發(fā)性失效問題。

　　關(guān)于江蘇威凱爾

　　江蘇威凱爾醫(yī)藥科技有限公司成立于2010年，是一家專注于創(chuàng)新藥物與領(lǐng)先療法開發(fā)的高科技醫(yī)藥企業(yè)。公司現(xiàn)有員工800余名，博士16名，研發(fā)技術(shù)人員占比84%以上，地址位于南京市江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷，自有建筑面積21000㎡的高端藥物研發(fā)中心。

　　公司創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)以研發(fā)為基礎(chǔ)，以商業(yè)化為目標(biāo)，從自主立項、PCC發(fā)現(xiàn)、非臨床研究、臨床開發(fā)直至藥物獲批上市，覆蓋了創(chuàng)新藥自主研發(fā)全生命周期，業(yè)務(wù)搭載多個高端技術(shù)平臺，核心團(tuán)隊擁有10余年的新藥成功研發(fā)經(jīng)驗。旗下全資子公司南京威凱爾主營藥物全產(chǎn)業(yè)鏈CRO/CDMO服務(wù)，坐擁占地130畝CDMO工廠，同步為母公司自研創(chuàng)新藥，持續(xù)提供藥學(xué)研發(fā)支持，保障相關(guān)產(chǎn)品物料供應(yīng)。

　　公司自研創(chuàng)新藥堅持以差異化解決臨床需求為立題方向，現(xiàn)有4款臨床在研I類創(chuàng)新藥項目，包括口服抗血栓新藥——維卡格雷膠囊、口服抗腫瘤靶向新藥——VC004膠囊、口服抗炎與免疫調(diào)節(jié)新藥VC005片、外用抗炎與免疫調(diào)節(jié)新藥VC005凝膠，另有多項臨床前在研項目持續(xù)孵化中。公司新藥管線形成以維卡格雷為核心的梯隊式布局，適應(yīng)癥覆蓋心腦血管、腫瘤、炎癥與自免等領(lǐng)域，全面布局全球新藥市場。

　　公司于2021-2023年陸續(xù)完成3輪融資，累計融資額度近10億元，創(chuàng)新藥管線持續(xù)獲得資本市場的高度關(guān)注。公司先后建成江蘇省企業(yè)院士工作站、南京市博士后創(chuàng)新實踐基地、中國藥科大學(xué)企業(yè)研究生工作站，入選南京市培育獨角獸企業(yè)、江蘇省專精特新中小企業(yè)和南京市創(chuàng)新型領(lǐng)軍企業(yè)培育庫。

　　未來，公司將秉承“The better Care，The better Medicines”的創(chuàng)業(yè)初心，不斷孵化并成功開發(fā)多個以差異化解決臨床需求為目標(biāo)的I類創(chuàng)新藥產(chǎn)品。